资本加持 AI制药锋芒渐盛

原文发表于《医药经济报》2023第99期（总第4554期）

文 | 医药经济报特约撰稿人、和君咨询高级咨询师 王荣建

近几年，各种要素的相互叠加与融合，带动AI制药泊入快速发展阶段。根据智药局不完全统计，2022年，全球AI药物研发相关融资总事件达144起，总金额超过62亿美元，全球AI制药市场规模超过10亿美元。

当前，全球已有700多家AI辅助药物研发企业，我国也孕育了近百家AI制药公司。在政策与资本的多重加持下，智能化组织纷纷响应，AI制药更多崭露头角。

国家与地方鼓励

政策支持方面，特别是近五年来，国家陆续发布了系列扶持医药行业创新与人工智能等新技术在医药领域应用相关的文件（见表1），各地区也结合自身特点和产业布局，积极推动AI药研发展。

表1：近年来国家出台支持AI药研的部分政策（不完全统计）

如今年5月，北京市人民政府办公厅挂网《北京市促进通用人工智能创新发展的若干措施》，提出加速人工智能技术赋能新材料和创新药物领域科学研究。支持科研合作专项与AI创新主体开展联合研发，充分挖掘包括蛋白质、分子药物领域在内的实验数据，开展蛋白质序列与创新药物化学结构序列的预测等。同月，《上海市计算生物学创新发展行动计划（2023-2025年）》发布，围绕算法开发、模型构建、AI药物设计等基础研究与应用基础研究进行系统布局。规划至2025年初步建成生物大数据平台等基础设施，培养、引进计算生物学人才，致力于在AI药研等领域率先实现重大理论突破等。

企业与资本助攻

梳理发现，我国近百家AI初创制药企业中，除晶泰科技在今年11月正式递交港交所上市申请、冲击港股上市的英矽智能以及少数完成了C轮融资的企业之外大部分AI制药公司还处在早期初成长阶段。2023年1-11月，我国AI制药企业融资事件发生26起，融资金额超亿元人民币的企业有12家（披露总金额超过20亿元人民币）。其中多数企业都处于天使轮、A轮、Pre-A轮（见表2）。

表2：2023年1-11月我国AI制药企业亿元融资事件（不完全统计）

（数据来源：智药局）

在AI制药领域，目前头部大药企、AI制药创新型企业以及互联网巨头相互协作与融合的案例较为突出，单独发力的个案也有发生，各方利用各自优势，或投资并购，或合作赋能。如华为成立医疗智能体EIHealth、百度打造百图生科、腾讯推出云深智药等。又如，药明康德先后投资多家AI赋能药研公司；复星医药与英矽智能在全球范围内共同推进多靶点AI药研；晶泰科技与多家跨国药企、云南白药与华为达成并推进该领域的相关成合作等。

1.传统大药企与AI制药创新型公司

代表事件如复星医药与英矽智能，双方的合作早有铺垫。2022年1月，复星医药与英矽智能达成协议，英矽智能将负责为QPCTL项目提名临床前候选药物，并将该候选药物推进到临床前阶段，之后复星医药将对其展开临床阶段研究，共同推进该项目在全球范围内的开发。同时，复星医药的研发团队将提名四个靶点，由英矽智能的人工智能平台和研发团队进行评估和开发，并将候选药物推进到临床前阶段。复星医药向英矽智能提供1300万美元的首付款及里程碑式付款，并获得其AI平台PandaOmics和Chemistry42的使用权，以推进复星医药内部人工智能驱动的药物发现与开发工作。

在双方宣布合作后不到40天，便已提名合作项目的临床前候选化合物ISM004-1057D用于新的肿瘤免疫疗法，并启动了临床前研究。至2023年8月初，双方合作开发的用于治疗晚期恶性肿瘤的候选药物ISM8207已获得主管部门临床试验默示许可，拟于条件具备后于中国境内开展Ⅰ期临床。据悉，在此一候选药物的早期研究中，英矽智能利用其生成式AI平台提出了肿瘤学靶点假设，并设计具有良好成药性的化合物。

【点评】本次合作双方均可以借助对方的优势，来提升在药物研发领域的竞争力，复星医药借助英矽智能的AI药物研发平台，来推动自身在AI药物研发领域的发展提速，而英矽智能也将受益于复星医药的临床开发和商业推广能力，加速其本身研发管线的商业化进程。

2.AI制药创新型企业与外企

2017年初，晶泰科技成为辉瑞药物晶型预测等服务的供应商。随后双方不断扩大合作半径，包括基于晶泰科技的AI技术，为辉瑞定制开发人工智能药物模拟平台。

此外，晶泰科技陆续与多个跨国巨头达成AI药物研发方面的合作。比如2022年10月，宣布与杨森制药（现为强生创新制药）达成研究合作，为其提供全新结构化合物的设计、筛选及合成服务。今年4月，德国默克与晶泰科技合作探究不同聚合物添加剂对治疗2型糖尿病的一线药物盐酸二甲双胍晶体形态的影响，通过将默克的实验能力与晶泰科技的晶习预测技术相结合，开发更为全面的晶体形态工程筛选方法。5月，与礼来签署药物发现合作协议，以AI药物研发平台“干实验室”与自动化机器人“湿实验室”相结合的技术，为跨国企业从头设计并交付具有竞争力的候选化合物，赋能外企开发并向临床推进具有竞争力的新药管线。

【点评】与跨国药企的合作，除了可以提升自身的品牌影响外，更重要的是可以借助国际巨头药企丰富的资源与药物研发经验，完善和加速推动技术水平和研发能力的提升，同时，可以促进其在全球范围内的业务拓展，加快国际化的布局。

3.中药企业与互联网巨头

2023年9月，天士力与华为云签署深化协议，双方将在盘古大模型的基础能力上构建一揽子业务场景应用，引领AI驱动创新。特别是在中药创新方面，基于中医药企业在关键领域深厚的行业经验及服务资源优势，结合华为云在AI大模型等方面的领先技术、平台及算力等展开密切合作，共建中药智能化研究新标准。未来还将与国内研究机构、高校深化合作，逐步形成产、学、研结合的中药传承创新机制。

【点评】本次合作，双方将以盘古医学、盘古药物分子大模型为基础，结合中医药典籍、文献、临床数据、中药及天然产物现代化研究数据，共建垂直大模型，用以加速中药创新与转化。此举有望利用大模型智能化信息挖掘能力，深度萃取中药组方、药材成分、分子结构的中医理论内涵，实现复方中药的精准表征计算，形成中医药数智化研究。

取得突破性进展

现阶段，小分子化合物虚拟筛选、新靶点发现、药物优化设计和药物重定向是国内AI药研推进较多的项目，适应症主要集中在肿瘤、免疫学及神经病学等领域，且已取得部分突破性进展。

数据显示，我国近百家AI制药公司已有至少16家企业将24条药物管线成功推至临床阶段，其中7个产品管线进入临床Ⅱ期以上，涉及企业包括英矽智能、赛特明强、锐格医药、宇耀生物、埃格林医药等，其中埃格林医药针对子宫内膜癌的EG-007的管线已推进至临床Ⅲ期，是进展最快的管线之一。考虑到大部分企业属于发展早期，相较于传统的药物开发周期而言，取得这样的进展足以给业内带来振奋。

鼓足信心疏通堵点

虽然AI药研已取得突破性进展，在毕竟还没有成功上市的案例出现，应用人工智能技术能够节约多少成本，有待后期观察。总结来看，AI药研还存在数据质量、算法与应用场景的匹配度、知识产权保护、合作与协同等问题与挑战。

一是数据的质量如何保证。AI药研需大量数据支持，包括疾病数据、药物数据、化学结构数据等。一些信息虽易获取，但质量难以保证，非公开的数据来源于制药企业、科研机构等通过以往的项目过程的累积，虽精准度高，但数据作为制药业最核心的资产，在共享方面会有一些阻碍。如果最终的数据来源不规范、标准化不足、数据量不足等，都将直接影响AI模型的训练和精度预测。

二是人才与算法的匹配度。AI药研在不同应用场景中需匹配不同的算法模型，模型的选择合理性至关重要。要求企业管理者、负责人或关键专业技术人员对药研、AI技术等专业知识有深度、全面的理解，这样的复合型人才目前稀缺，而算法与应用场景的匹配度，直接与最终的研究成果相关联。

三是知识产权保护。由于AI技术的复杂性和多样性，如何确定知识产权归属与保护范围是个难题。如何确保在AI药研中不会侵犯他人的知识产权，也是需要解决的。

四是合作与协同。多个领域的专家、机构的合作和协同是否紧密？尤其是涉及相关数据，能否完全敞开共享，影响合作进展。
创新药是国家鼓励和支持的大方向，传统仿制药企“仿转创”亦是趋势。未来，随着算法、算力的迭代，大数据、物联网等信息技术的革新，多模态数据融合及AI技术与传统基础科学的结合将进一步推动AI药研进展。在国内经济回升向好、长期向好的基本趋势不变与政策不断鼓励指引下，增强这一领域蓬勃向上的信心与底气正当时。